Ova vrsta bubrežne bolesti ima visoku stopu neuspjeha i visoku stopu preživljavanja!

Rijetke bolesti bubrega su grupa izuzetno rijetkih bolesti koje ozbiljno ugrožavaju život i zdravlje pacijenata. Iako pacijenti s rijetkim bubrežnim oboljenjima čine samo 5%-10% populacije s kroničnim bolestima bubrega, oni čine više od 25% pacijenata koji su podvrgnuti terapiji zamjene bubrega kao što je dijaliza ili transplantacija bubrega.

Click to Cistanche za bolest bubrega

Nedavna studija objavljena u The Lancet provela je longitudinalnu analizu podataka o pacijentima iz Britanskog Nacionalnog registra rijetkih bolesti bubrega (RaDaR) i otkrila da pacijenti s rijetkim bubrežnim bolestima imaju mnogo veći rizik od zatajenja bubrega od uobičajenih pacijenata s kroničnom bubrežnom bolešću, ali njihov stope preživljavanja su neočekivane. Tlo je visoko. Ovo otkriće dovodi u pitanje tradicionalno razumijevanje kronične bolesti bubrega i daje nove ideje i smjernice za poboljšanje prognoze pacijenata s rijetkim bubrežnim bolestima.

Rijetka bolest bubrega: grupe visokog rizika skrivene u uobičajenoj hroničnoj bolesti bubrega

Hronična bolest bubrega je opći pojam koji pokriva oštećenje funkcije bubrega uzrokovano različitim razlozima. Može se podijeliti u faze 1-5 prema nivou brzine glomerularne filtracije (eGFR). Faze 3-5 predstavljaju umjerenu do tešku bubrežnu insuficijenciju, koja pogađa 6,1% ljudi starijih od 16 godina i 32,7% ljudi starijih od 75 godina u UK. Dijabetes i hipertenzija su najčešći uzroci hronične bolesti bubrega trećeg stadijuma u zemljama sa visokim i srednjim prihodima.

Rijetke bolesti su definirane kao one koje pogađaju manje od 200,000 ljudi (američki standardi) ili sa stopom incidencije manjom od 1/2000 (evropski standardi). Oko 80% rijetkih bolesti su genetske bolesti.

Prema definiciji Globalnog ishoda za poboljšanje bolesti bubrega (KDIGO), rijetke bolesti bubrega uključuju više od 150 bolesti, a prevalencija u evropskoj i američkoj populaciji se procjenjuje na 60-80 slučajeva na 100,000 ljudi. Više od polovine djece i adolescenata mlađih od 20 godina koji primaju nadomjesnu terapiju bubrega razvijaju rijetku bolest bubrega.

Za razliku od rane kronične bolesti bubrega, različiti rijetki oblici glomerulonefritisa (koji zajedno čine visok udio) također su češći među odraslima koji primaju nadomjesnu terapiju bubrega nego uobičajene kronične bolesti bubrega kao što je dijabetes. Razlog za ovu razliku je nejasan, ali može biti povezan sa sporijim padom funkcije bubrega i većim rizikom od smrti kod neselektivnih osoba s kroničnom bubrežnom bolešću.

Nadalje, iako podaci zasnovani na populaciji pokazuju razlike u padu bubrežne funkcije između muškaraca i žena, spolne razlike kod pacijenata s rijetkim bubrežnim bolestima i validaciju alata za predviđanje rizika od zatajenja bubrega (kao što je jednadžba rizika od zatajenja bubrega) u neselektiranim populacijama kronične bubrežne bolesti Malo se zna o tome kako se to dešava kod pacijenata sa rijetkim bubrežnim oboljenjima.

Stoga postoji hitna potreba da se bolje razumije napredovanje rijetkih bubrežnih bolesti i prognoza bubrega i preživljavanja pacijenata. Ovo ne samo da pomaže u preciznijim prognostičkim procjenama, već također pruža referencu za planiranje medicinskih resursa i određuje najbolje vrijeme za nove terapijske intervencije kako bi se odgodilo napredovanje bubrežne insuficijencije, čime se smanjuje ukupni teret zatajenja bubrega na zdravlje stanovništva.

Inovativni tretmani za rijetke bolesti bubrega, kao što je novi lijek budezonid tablete s produženim oslobađanjem za IgA nefropatiju, brzo se pojavljuju. Stoga su hitno potrebni stvarni historijski i trenutni prognostički podaci o rijetkim bubrežnim bolestima kako bi se ocijenili podaci o sigurnosti i djelotvornosti iz kliničkih ispitivanja i pružila osnova za ekonomsko modeliranje za analizu isplativosti.

Međutim, u Kini je IgA nefropatija najčešći hronični primarni glomerulonefritis i ne može se smatrati rijetkom bolešću bubrega.

Nacionalni registar rijetkih bubrežnih bolesti Ujedinjenog Kraljevstva (RaDaR): najveća svjetska kohortna studija rijetkih bubrežnih bolesti

Britansko nefrološko društvo je 2010. godine pokrenulo strateški plan za rijetke bolesti bubrega, koji je uključivao uspostavljanje nacionalnog registra rijetkih bubrežnih bolesti (RaDaR).

Do danas, RaDaR je uključio više od 30000 pacijenata u 29 kategorija bolesti iz 108 centara za bubrežne bolesti u Velikoj Britaniji. Uspostavio je podatkovne veze s bolničkim laboratorijama i Britanskim bubrežnim registrom i može dobiti informacije o započinjanju bubrežne zamjenske terapije i smrti. Provjereni ključni klinički podaci o krajnjoj točki trenutno su najveća studija registracije rijetkih bubrežnih bolesti u svijetu.

Ova Lancet studija koristi RaDaR podatke da opiše kliničku demografiju, karakteristike bolesti i rezultate bubrega i preživljavanja pacijenata sa rijetkim bubrežnim bolestima u Velikoj Britaniji.

U Kini je Nacionalna zdravstvena komisija izdala "Obavijest Opće kancelarije Nacionalne zdravstvene komisije o provođenju registracije dijagnostičkih podataka i informacija o liječenju slučajeva rijetkih bolesti" 2019. godine, zahtijevajući od svih lokaliteta da obrate pažnju na registraciju dijagnoze i informacije o liječenju slučajeva rijetkih bolesti. Za novodijagnostikovane slučajeve treba pronaći jedan, registrirajte primjer. I uradite dobar posao u upravljanju organizacijom, registraciji informacija i svakodnevnom upravljanju.

Tema ovogodišnjeg Svjetskog dana bubrega je "Zdravlje bubrega za sve: Promoviranje pravednih medicinskih usluga i optimizirane prakse liječenja od droga". Vjeruje se da će uz snažnu podršku zemlje, personalizirani tretman pacijenata s rijetkim bubrežnim bolestima u mojoj zemlji također postati sve efikasniji. optimizacija.

Pojavljuje se prirodna istorija 27.285 pacijenata sa rijetkim bubrežnim oboljenjima

Studija je obuhvatila 27.285 pacijenata sa rijetkim bubrežnim oboljenjima, regrutovanih između 18. januara 2010. i 25. jula 2022., uključujući 28 vrsta bolesti. Srednje vrijeme praćenja bilo je 9,6 godina nakon dijagnoze. Učesnici RaDaR-a su imali značajno veću kumulativnu incidencu zatajenja bubrega u 5-godini od 2,81 miliona neprovjerenih pacijenata u Ujedinjenom Kraljevstvu sa hroničnom bolešću bubrega (28% naspram 1%, p<0.0001), but better survival (standardized mortality rate 0.42, p<0.0001 ).

Starost pri zatajenju bubrega, dob u trenutku smrti, vrijeme od početka dijalize do smrti, vrijeme od dijagnoze do postizanja određenog praga eGFR i vremenski okvir pogodan za sudjelovanje u terapijskim kliničkim ispitivanjima (definirano kao posljednji eGFR veći ili jednak 75 mL/min) među različitim rijetkim bolestima bubrega /1,73m2 do prvog eGFR<30mL/min/1.73m2) and other aspects showed significant differences. The study reports in detail on renal and survival outcomes for each of the rare kidney diseases.

U smislu cistične bolesti bubrega, autosomno dominantna bolest policističnih bubrega (ADPKD) je najčešća nasljedna bolest bubrega. Pacijentima se obično dijagnosticira u 40-im godinama, sa medijanom preživljavanja od preko 70 godina i 10-godišnjom stopom preživljavanja bubrega od 76%.

Nasuprot tome, autosomno recesivna bolest policističnih bubrega (ARPKD), koja se javlja u djetinjstvu i ranom djetinjstvu, napreduje brže. Djeci se dijagnosticira u prosječnoj dobi od 8,7 godina i potrebna im je nadomjesna bubrežna terapija u dobi od 19,3 godine. 10-godišnja stopa bubrežnog preživljavanja je samo 66 %.

Što se tiče glomerularnih bolesti, srednja starost pacijenata sa IgA nefropatijom pri postavljanju dijagnoze bila je 40,4 godine, a njihov eGFR je pao na 40mL/min/1,73m2. Gotovo polovina (48%) razvila je uremiju u roku od 10 godina, a vremenski okvir kliničkog ispitivanja bio je samo 4 godine.

Membranska nefropatija se javlja kod ljudi srednjih godina i starijih osoba. Srednja dob pri postavljanju dijagnoze je 56,8 godina. eGFR je i dalje 67,4mL/min/1,73m2. 10-godišnja stopa preživljavanja bubrega je 77%. Vremenski okvir kliničkog ispitivanja je 11,2 godine. Mezangijalni proliferativni nefritis/C3 glomerulopatija (MPGN/C3G) također ima lošu ukupnu prognozu, sa 10-godišnjom stopom bubrežnog preživljavanja od 67%.

Druge bolesti, kao što su cistična fibroza, hiperoksalurija i druge rijetke bolesti bubrega, također imaju različitu progresiju. Sveukupno, rizik od smrti kod RaDaR pacijenata sa rijetkim bubrežnim oboljenjima unutar 5 godina je više nego dvostruko veći od opće populacije, a rizik od smrti kod pacijenata na dijalizi je četiri puta veći od opće populacije. Ali u poređenju sa neprovjerenim pacijentima sa stadijem 3-5 hronične bolesti bubrega, pacijenti sa rijetkim bubrežnim oboljenjima imali su 58% manji rizik od smrti.

Rijetke bolesti bubrega zahtijevaju različite dijagnoze i strategije liječenja od uobičajenih kroničnih bubrežnih bolesti

Na osnovu podataka velikog uzorka RaDaR-a, ova studija pruža pouzdane procjene stope opadanja funkcije bubrega, rizika od zatajenja bubrega i rizika od smrti kod 28 rijetkih bolesti bubrega.

Rezultati pokazuju da se, sveukupno, pacijenti s rijetkim bubrežnim bolestima vrlo razlikuju od opće populacije kronične bubrežne bolesti: imaju veći rizik od progresije uremije u roku od 5 godina, ali žive duže i prežive na dijaliznom liječenju u većoj stopi, tako da je visok udio ukupne populacije kojoj je potrebna nadomjesna terapija bubrega.

Značajno, studija je otkrila da su pacijenti s rijetkim bubrežnim bolestima napredovali brže od pacijenata s kroničnom bubrežnom bolešću bez pregleda, posebno kod osoba mlađih od 65 godina, a postojeći modeli rizika od zatajenja bubrega ne mogu precizno predvidjeti njihovu prognozu.

Heterogenost u prognozi između različitih rijetkih bubrežnih bolesti naglašava kliničku vrijednost jasne dijagnoze: ne samo da daje informacije o odlukama o liječenju, već i omogućava procjenu prognoze i identifikaciju bolesti i podgrupa kojima su najpotrebnije nove terapije. Rezultati istraživanja pomažu pacijentima u donošenju informiranih odluka, pružaju referencu za menadžere i pružaoce medicinskih usluga za donošenje odluka, a također mogu pružiti osnovu istraživačima za dizajniranje kliničkih studija.

Podaci takođe mogu pružiti uvid u efikasnost postojećih tretmana i optimalno vreme intervencije tokom toka bolesti. Na primjer, pacijentima s cistinozom se često dijagnosticira u mladoj dobi (medijan 1,9 godina) i imaju relativno dobru funkciju bubrega. Nakon liječenja cistinskim lijekovima, srednja starost zatajenja bubrega se povećala na 15,4 godine, u poređenju sa oko 9 godina prije liječenja. Dob. Međutim, istraživanja naglašavaju potrebu za pronalaženjem novih tretmana koji su učinkovitiji u zaštiti funkcije bubrega.

Nasuprot tome, pacijenti sa vaskulitisom povezanim sa ANCA već su imali nizak eGFR na prezentaciji, ali je bubrežna funkcija polako opadala u ovoj kohorti, što je moguće da odražava efikasnost postojećih tretmana. Vremenski okvir za klinička ispitivanja IgA nefropatije je vrlo kratak, što sugerira da ako studija uključuje pacijente kojima je dijagnosticirana dugi niz godina i čija je bubrežna funkcija dobro očuvana, rijetki pacijenti s blagom bolešću mogu biti nehotice odabrani, što rezultira smanjenjem u osjetljivosti detekcije efekta lijeka.

Stoga, uočene karakteristike tijeka svake bolesti mogu zahtijevati nove intervencije koje su najbolje usmjerene na ranu dijagnozu, spašavanje ili zaštitu bubrežne funkcije tokom progresije bolesti ili smanjenje štetnih efekata dugotrajnog liječenja.

Studija je također primijetila da su kod ADPKD, IgA nefropatije, MPGN/C3G i FSGS pacijentice bile mlađe u trenutku postavljanja dijagnoze i imale su veći eGFR. Srednja dob bubrežne insuficijencije bila je slična kod oba spola, iako je ženama trebalo više vremena da napreduju do uremije.

Ovo može odražavati rano otkrivanje kod ranih odraslih žena zbog većeg kontakta sa zdravstvenim sistemom. Stoga, ako se u budućnosti uvedu strategije ranog skrininga za ove rijetke bubrežne bolesti, možda će morati biti više usmjerene na mušku populaciju.

Ukratko, ova Lancet studija koristi podatke velikih razmjera kako bi pružila pouzdane procjene stope opadanja funkcije bubrega, rizika od zatajenja bubrega i rizika od smrti kod 28 rijetkih bolesti bubrega.

U neselektivnoj populaciji hronične bubrežne bolesti, smrt prije zatajenja bubrega je čest neželjeni ishod, dok je kod pacijenata sa rijetkim bubrežnim oboljenjima preživljavanje bolje, a incidencija zatajenja bubrega mnogo veća.

To znači da, iako su strategije za smanjenje kardiovaskularnog rizika i drugih uzroka smrti važne u velikoj populaciji s kroničnom bubrežnom bolešću, veliki dio zatajenja bubrega može se pripisati raznim rijetkim bubrežnim bolestima koje se ne mogu spriječiti napretkom smanjenja kardiovaskularnog rizika.

Stoga pacijente s rijetkim bubrežnim oboljenjima treba razlikovati od kronične bolesti bubrega zbog češćih uzroka, naglašavajući važnost ranog upućivanja, jasne dijagnoze i potrebe za specifičnim tretmanima rijetke bolesti bubrega kako bi se usporilo napredovanje zatajenja bubrega. Uspješno zadovoljavanje potrebe za liječenjem rijetkih bolesti moglo bi imati veliki i povoljan utjecaj na smanjenje potrebe za zamjenskom terapijom bubrega, čime bi se obezbijedila ekonomska korist za zdravstveni sistem.

Ukratko, ova studija je koristila podatke iz britanskog Nacionalnog registra rijetkih bubrežnih bolesti kako bi u početku otkrila prirodne karakteristike toka pacijenata s različitim rijetkim bubrežnim bolestima i otkrila da je njihov rizik od zatajenja bubrega mnogo veći nego kod uobičajenih pacijenata s kroničnom bubrežnom bolešću, ali njihove stope preživljavanja su također bile neočekivano visoke.

Ovo otkriće daje važne naznake i smjernice za dalja ciljana istraživanja i razvoj individualizirane dijagnoze i strategije liječenja u budućnosti i od velikog je značaja za poboljšanje prognoze pacijenata s rijetkim bubrežnim bolestima.

Očekujemo da će studije registra kao što je RaDaR nastaviti da proširuju veličinu uzorka, uključuju više vrsta rijetkih bubrežnih bolesti, sprovedu detaljniju stratificiranu analizu i akumuliraju više dokaza iz stvarnog svijeta za precizno predviđanje rizika i personaliziranu dijagnozu i liječenje. Istovremeno, poziva cijelo društvo da obrati pažnju i podrži prevenciju i liječenje rijetkih bolesti bubrega, te poveća ulaganja u osnovna istraživanja, razvoj lijekova, skrining dijagnozu, standardizirano liječenje itd., kako bi što više pacijenata može imati koristi od medicinskog napretka i riješiti se bolesti što je prije moguće. , pravo na bolji život.

Kako Cistanche liječi bolest bubrega?

Cistancheje tradicionalni kineski biljni lijek koji se stoljećima koristi za liječenje različitih zdravstvenih stanja, uključujućibubregbolest. Dobija se od osušenih stabljikaCistanchedeserticola, biljka porijeklom iz pustinja Kine i Mongolije. Glavne aktivne komponente cistanchea sufeniletanoidglikozidi, echinacoside, iacteoside, za koje je utvrđeno da imaju povoljan učinak na zdravlje bubrega.

Bolest bubrega, također poznata kao bubrežna bolest, odnosi se na stanje u kojem bubrezi ne funkcionišu ispravno. To može rezultirati nakupljanjem otpadnih proizvoda i toksina u tijelu, što dovodi do različitih simptoma i komplikacija. Cistanche može pomoći u liječenju bolesti bubrega kroz nekoliko mehanizama.

Prvo, utvrđeno je da cistanche ima diuretička svojstva, što znači da može povećati proizvodnju urina i pomoći u uklanjanju otpadnih tvari iz tijela. To može pomoći u smanjenju opterećenja bubrega i spriječiti nakupljanje toksina. Promovirajući diurezu, cistanche također može pomoći u smanjenju visokog krvnog tlaka, uobičajene komplikacije bolesti bubrega.

Štoviše, pokazalo se da cistanche ima antioksidativno djelovanje. Oksidativni stres, uzrokovan neravnotežom između proizvodnje slobodnih radikala i antioksidativne odbrane tijela, igra ključnu ulogu u napredovanju bolesti bubrega. Pomažu u neutralizaciji slobodnih radikala i smanjenju oksidativnog stresa, čime štite bubrege od oštećenja. Feniletanoid glikozidi koji se nalaze u cistanche bili su posebno efikasni u uklanjanju slobodnih radikala i inhibiranju peroksidacije lipida.

Osim toga, utvrđeno je da cistanche ima protuupalno djelovanje. Upala je još jedan ključni faktor u razvoju i napredovanju bolesti bubrega. Protuupalna svojstva Cistanchea pomažu u smanjenju proizvodnje proinflamatornih citokina i inhibiraju aktivaciju obaveznih puteva upale, čime se ublažava upala u bubrezima.

Nadalje, dokazano je da cistanche ima imunomodulatorno djelovanje. Kod bolesti bubrega, imunološki sistem može biti disreguliran, što dovodi do prekomjerne upale i oštećenja tkiva. Cistanche pomaže u regulaciji imunološkog odgovora modulacijom proizvodnje i aktivnosti imunoloških stanica, kao što su T ćelije i makrofagi. Ova imunološka regulacija pomaže u smanjenju upale i sprječavanju daljnjeg oštećenja bubrega.

Štaviše, utvrđeno je da cistanche poboljšava bubrežnu funkciju promicanjem regeneracije bubrežnih cijevi sa stanicama. Epitelne ćelije bubrežnih tubula igraju ključnu ulogu u filtraciji i reapsorpciji otpadnih produkata i elektrolita. Kod bolesti bubrega, ove stanice mogu biti oštećene, što dovodi do oštećenja bubrežne funkcije. Cistancheova sposobnost da promoviše regeneraciju ovih stanica pomaže u obnavljanju pravilne bubrežne funkcije i poboljšanju cjelokupnog zdravlja bubrega.

Pored ovih direktnih efekata na bubrege, utvrđeno je da cistanche ima blagotvorno dejstvo na druge organe i sisteme u telu. Ovaj holistički pristup zdravlju posebno je važan kod bolesti bubrega, jer to stanje često pogađa više organa i sistema. Pokazalo se da che ima zaštitne efekte na jetru, srce i krvne sudove, koji su obično zahvaćeni bolešću bubrega. Promovirajući zdravlje ovih organa, cistanche pomaže poboljšanju cjelokupne funkcije bubrega i sprječavanju daljnjih komplikacija.

Zaključno, cistanche je tradicionalni kineski biljni lijek koji se stoljećima koristi za liječenje bolesti bubrega. Njegove aktivne komponente imaju diuretičko, antioksidativno, protuupalno, imunomodulatorno i regenerativno djelovanje, koje pomažu poboljšanju bubrežne funkcije i štite bubrege od daljnjeg oštećenja. , cistanche ima blagotvoran učinak na druge organe i sisteme, što ga čini holističkim pristupom liječenju bolesti bubrega.