Genska terapija za prevenciju Alchajmerove bolesti

Feb 27, 2022

Kontakt:jerry.he@wecistanche.com


02

Cistanche je veoma dobar za Alchajmerovu bolest


_20220227172308(1)

Istraživači su uspješno uveli zaštitni gen protivAlchajmerova bolestbolestu ljudske ćelije.

1645954200(1)

Istraživači sa kanadskog Medicinskog fakulteta Univerziteta Laval i Istraživačkog centra Université Québec-Laval uspješno su uredili genome ljudskih ćelija uzgojenih in vitro, uvodeći mutaciju koja bi mogla pružiti pacijentima Alchajmerovu bolest. zaštita od bolesti. Detalji ovog otkrića nedavno su objavljeni u časopisu CRISPR Journal.

1645954244(1)

Istraživanje objavljeno u "The CRISPR Journal" (najnoviji faktor uticaja: 6.071) 7. februara 2022.

„Neke genetske mutacije povećavaju rizik odAlchajmerova bolestbolest, ali postoji jedna mutacija koja smanjuje ovaj rizik," rekao je glavni autor profesor Jacques-P Tremblay, "rijetka mutacija identificirana u islandskoj populaciji 2012. Mutacija nema poznatih nedostataka za nosioce i smanjuje rizik odAlchajmerova bolestbolest. Koristeći poboljšanu verziju CRISPR alata za uređivanje gena, uspjeli smo urediti genom ljudskih stanica kako bismo ubacili ovu mutaciju."

Mozak odAlchajmerova bolestpacijenti imaju amiloidne plakove koji uzrokuju umiranje neurona zbog njihovog toksičnog nivoa. Ovi plakovi se formiraju nakon što se protein prekursora amiloida razbije enzimom zvanim beta-sekretaza. "Islandska mutacija otežava enzimu cijepanje proteina prekursora amiloida. Kao rezultat, dolazi do manjeg formiranja amiloidnih plakova", objasnio je Tremblay.

11

1645954301(1)

Jacques-P Tremblay

U teoriji, uvođenje mutacije islandskog gena u genome ljudi pod rizikom od razvojaAlchajmerova bolestbolestmože spriječiti ili usporiti napredovanje bolesti. "Nažalost, ne možemo se vratiti i popraviti štetu koja je uzrokovala odumiranje neurona", rekao je Tremblay, "tako da je ovaj tretman posebno pogodan za ljude iz porodica pogođenih ovim genetskim poremećajem, porodičnimAlchajmerova bolestbolest. Bolest se manifestuje problemima sa pamćenjem u dobi između 35 i 40 godina. Ako bude uspješna, mogla bi se koristiti i za liječenje najčešćeg oblika sporadičnogAlchajmerova bolestbolest, koji obično razvija rane simptome bolesti nakon 65. godine života."

1645954448(1)

Prema istraživačima, sada je izazov pronaći način za uređivanje genoma miliona moždanih ćelija. "Istražujemo različite mogućnosti, uključujući korištenje neinfektivnih virusa za isporuku kompleksa za uređivanje unutar neurona. Sada kada je dokaz koncepta uspostavljen u ljudskim stanicama in vitro, moći ćemo to učiniti u neuronu koji pokazujeAlchajmerova bolestbolest. Testirajte ovu metodu na miševima. Ako ovi nalazi budu konačni, nadamo se da ćemo provesti malu studiju na ljudima između 35 i 40 godina koji imaju genetsku mutaciju koja uzrokujeAlchajmerova bolestbolest“, rekao je Tremblay.

06

Izvor:Université Laval

Još jedan korak ka genskoj terapiji zaAlchajmerova bolest

referenca:

Tremblay G, Rousseau J, Mbakam CH, Tremblay JP. Umetanje islandske mutacije (A673T) od strane Prime Editinga: potencijalni preventivni tretman za porodične i sporadičneAlchajmerova bolestBolest. CRISPR J. 2022, 7. februar doi: 10.1089/crispr.2021.0085. Epub ispred štampe. PMID: 35133877.


Moglo bi vam se i svidjeti